诺华天价药Zolgensma第3季度业绩下滑，CEO称并非死亡病例所致
基因治疗药物Zolgensma是推动诺华业绩增长的6款商业化产品之一，诺华预计其峰值销售额将达到15亿至20亿美元。但诺华近期公布的财报显示Zolgensma第三季度销售额同比下降13%至3.19亿美元，这一数值比华尔街预期的低20%。
但纵观前三季度Zolgensma的总营收10.6亿美元，目前全球2500名以上患者接受Zolgensma治疗，总体还是增长的趋势。
诺华首席执行官Vas Narasimhan博士在周二的新闻发布会上告诉记者，“根据评估，Zolgensma的销量下降，我们不认为这与诺华最近报道的两名儿童在接受Zolgensma治疗后死亡有关。”
早在今年8月，报道称两名儿童在接受Zolgensma治疗约5-6周后由于急性肝衰竭死亡，这也是Zolgensma的已知副作用。Zolgensma近期也是风波不断，日前为Zolgensma奠定基础的一篇临床前早期研究论文，因数据不准确问题被《自然-生物技术》（NatureBiotechnology）杂志宣布撤回。据通告披露，接受治疗的11只小鼠中，只有1只存活期超过250天，而不是原先所写的6只。对此，诺华公司回应称，“诺华对其基因疗法的疗效和安全性仍充满信心。迄今为止，来自多项研究的强大临床数据资料和超过2300名患者的真实世界经验证明了这一点。”
Narasimhan表示，本季度销售下滑是由于新增市场推广的暂时放缓造成的。他解释说，在诺华等待与约10个国家的准入谈判结果之际，该公司看到了销售“趋平”的迹象。他在另一个投资者电话会议中提到，这些重要的国家包括巴西、土耳其、印度和沙特阿拉伯。
Narasimhan表示：“我们希望今年第四季度和明年能够增加更多的市场，这将使该产品继续保持增长势头。”
Zolgensma进入市场后，当该药物到达现有的患者群体（2岁以下）时，其使用量会达到一个峰值。Narasimhan表示：“我们还将继续努力将新生儿筛查率提高到和欧洲一样，欧洲的筛查率目前在35%以上，并希望随着时间的推移达到美国近98%的水平。
目前，全球针对SMA共有三款治疗药物，另外两款包括渤健的Spinraza和罗氏的Evrysdi，新剂型将使该疗法适用于18岁以下年龄患者，使其能够更好地与疗法疗法进行竞争。目前，在美国，Zolgensma仅适用于2岁以下的患者，在欧洲适用于5岁以下患者。
来源：细胞治疗前沿
E.N.D
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